Die Gentherapie bestand darin, eine funktionelle Kopie des Gens NPC1 in Mäuse einzufügen, von denen bekannt ist, dass sie die Krankheit haben. Die behandelten Tiere wiesen dann weniger schwere NPC1 Symptome auf. Die NIH-Mausstudie könnte zu klinischen Studien am Menschen führen.

Die Gentherapie bestand darin, eine funktionelle Kopie des Gens NPC1 in Mäuse einzufügen, von denen bekannt ist, dass sie die Krankheit haben. Die behandelten Tiere wiesen dann weniger schwere NPC1 Symptome auf. Die NIH-Mausstudie könnte zu klinischen Studien am Menschen führen. Stockfoto
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4530 x 3020 px | 38,4 x 25,6 cm | 15,1 x 10,1 inches | 300dpi

Aufnahmedatum:

14. Juli 2022