Die Gentherapie bestand darin, eine funktionelle Kopie des Gens NPC1 in Mäuse einzufügen, von denen bekannt ist, dass sie die Krankheit haben. Die behandelten Tiere wiesen dann weniger schwere NPC1 Symptome auf. Die NIH-Mausstudie könnte zu klinischen Studien am Menschen führen.
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14. Juli 2022Fotograf:
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